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Pour faire suite au billet du 18 janvier, voici quelques indications pour la prise en charge de la maladie polykystique:
Inhibition de la sécrétion de fluide dans les kystes
- antagonistes du récepteur de la vasopressine: étude de phase III avec le tolvaptan qui agit au niveau de l’AMP cyclique en inhibant le récepteur V2 au niveau du tube collecteur.
- amiloride: diminution de la formation des kystes dans modèle animal et du transport du sodium dans les kystes chez l’humain
- somatostatine: diminution sécrétion dans les kystes
- restriction en cafféine: cafféine augmente AMPc et augmente formation kystes.
Inhibition de la prolifération cellulaire des kystes
- sirolimus: inhibiteur mTOR qui inhibe la formation des kystes et diminue la taille des reins polykystiques. Etude de phase II en cours pour sirolimus et everolimus.
- inhibiteurs de la caspase: diminution de l’apoptose et de la prolifération tubulaire chez le rat
- taxanes spécifiques des microtubules: paclitaxel inhibe la progression de la maladie polykystique chez la souris
- statines: amélioration de la fonction rénale chez patient avec ADPKD par amélioration de la dysfonction endothéliale (?)
- alcalinisation des urines: diminution de l’ammoniogénèse par alcalinisation des urine diminue la sévérité de la maladie polykystique et de l’inflammation intersitielle chez le rat
- méthylprednisolone: diminution taille des reins chez rat et souris avec maladie polykystique
Ces thérapeutiques sont nouvelles et en voie/en train d’être testées chez l’humain. Il n’y a que la consommation de café que l’on peut raisonnablement proposer de diminuer. Pour les statines, encore un effet bénéfique de plus!
Contrôle de l’hypertension: étude HALT-PKD en cours avec lisinopril et telmisartan vs lisinopril et placebo sur progression ADPKD.
Drainage des kystes: si les kystes sont grands (!) et en présence de douleurs ou de gêne.
Dénérvation rénale et nephropexie: par laparoscopie, dénérvation des reins et fixation de ceux-ci en cas de douleurs chez l’enfant et l’adolescent.
Embolisation artérielle: Transcatheter Arterial Embolization (TAE) est moins invasif que la laparoscopie et permet d’intervenir en cas de reins très volumineux et en cas de saignement.
Substitution rénale
- hémodialyse: survie en dialyse est meilleure que pour autres indications (moins de maladie cardiovasculaire?)
- dialyse péritonéale: n’est pas d’emblée exclue, mais il faut la place…
- transplantation rénale: comme pour autres indications avec souvent la nécessité d’une néphrectomie.
Nephro.blog 
Si je peux me permettre quelques remarques sur ce sujet
Le tolvaptan inhibe aussi la multiplication cellulaire, dans les cellules tubulaires d’un patient polykystique l’augmentation de l’AMPc au lieu de freiner la division cellulaire l’accélère. Une très belle série de papier du groupe de kansas city.
L’amiloride vieille idée qui ne marche pas.
Pour la somatostatine, il y a un papier dans KI de remuzzi pas très probant, en rein il y a de la phase 3 en court et dans le foie l’essai a été publié, j’ai du en parler ici: http://kystes.blog.lemonde.fr/2009/08/23/polykystose-hepatique-les-resultats-du-premier-essai-randomise/ . J’ai essayé c’est assez intéressant.
Pour les inhibiteurs de mTOR, l’évérolimus est aussi en cours d’évaluation dans une phase 3. Le sirolimus, une histoire suisse et un troisième essai va commencer.
Taxol: Efficace uniquement dans une seule lignée de souris echec dans deux autres testées abandonnée depuis, mais reviendra peut être on ne sait jamais, en fait si on sait.
Pour les statines pas d’évidence, pour les corticoides, je déconseille fortement
Vous avez oublié l’apport hydrique, assez facile à mettre en oeuvre et élégant, le rationnel là: http://kystes.blog.lemonde.fr/2007/11/25/de-leau-et-des-kystes/
Il y a d’ailleurs deux phases I et II achevé aux states sur ça.
Désolé pour le commentaire un peu long, mais j’aime bien les kystes
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Merci pour vos remarques. Je comprend mieux votre surnom de kyste!
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Le triptolide: dérivé d’une herbe chinoise, trypterygium wilfordii, le triptolide a de nombreux usages thérapeutiques en oncologie et en immunologie. Dans le cadre de la PKD, le triptolide, en normalisant le taux de calcium intracellulaire, inhiberait la prolifération cellulaire. Cet effet a déjà été démontré sur des modèles de souris PKD et une étude clinique chinoise est en cours.
Rev Med Suisse 2010; 6: 454
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